메디칼타임즈=문성호 기자임상현장에서 그동안 쓸 수 있는 '무기'가 제한돼 치료에 어려움을 겪었던 시신경척수염 범주질환(NMOSD, Neuromyelitis Optica Spectrum Disease).솔리리스(에쿨리주맙, 아스트라제네카)가 NMOSD까지 급여확대에 성공하면서 임상에서 활용도가 늘어났다. 이에 따라 세대 교체 열풍속에서 매출이 급감한 상황에서 판매량을 유지할 여력이 생겼다는 예측이 나오고 있다.아스트라제네카 솔리리스가 4월부터 시신경 척수염 범주질환에까지 급여가 확대될 예정이다.28일 제약업계에 따르면, 최근 보건복지부는 솔리리스의 급여범위를 NMOSD까지 확대하는 내용의 급여기준 개정안을 마련하고 4월부터 적용한다는 방침이다.신경과 분야 대표적 중증 희귀질환인 NMOSD은 중추신경계를 공격하는 자가 면역 질환으로, 심할 경우 실명으로 이어질 수 있다. 시신경과 척수에 염증이 많이 생기는 것이 특징이다.대한신경면역학회에 따르면, 2017년 기준 10만명 당말 3.56명 정도가 NMOSD이 발병하는데 국내에는 약 1000명 이상의 환자가 있을 것으로 추산된다. 국내 NMOSD의 평균 발병 연령은 43세로 보고 됐으며, 남성보다 여성에서 4.7배 더 흔히 발병하고 있다. 즉 환자 대부분 활발히 사회생활을 하는 성인이다.문제는 그동안 임상현장에서 활용할 수 있는 치료제가 제한돼 왔다는 점이다. 이 가운데 솔리리스는 2021년 NMOSD 적응증 확대 이후 줄곧 해당 분야 급여확대를 추진해왔다. 한독이 국내 판권을 갖고 있을 때부터 해당 분야 급여확대를 추진해왔는데, 아스트라제네카가 다시 국내 판권을 갖게 된 이후 급여확대에 성공하게 됐다.이에 따라 솔리리스는 4월부터 항아쿠아포린-4(AQP-4) 항체 양성인 만 18세 이상의 성인 NMOSD 환자에 대해 급여가 적용될 예정이다. 구체적으로 최근 1년 이내 적어도 2번의 증상 재발 또는 최근 2년 이내 적어도 3번(최근 1년 이내 1번 포함)의 증상 재발이 있는 경우다. 맙테라(리툭시맙, 로슈) 주사제의 급여기준에 적합해 3개월 이상 해당 약제를 투여했음에도 증상 재발이 있거나, 부작용으로 투여를 지속할 수 없는 경우 솔리리스 투여가 가능하다. 동시에 엔스프링(사트랄리주맙, 로슈) 주사제의 급여기준에 적합해 3개월 이상 해당 약제를 투여했음에도 증상 재발이 있거나, 부작용으로 투여를 지속할 수 없는 경우도 솔리리스를 급여로 투여 받을 수 있다.아울러 복지부는 NMOSD에 솔리리스를 처방 할 수 있는 의료진은 '신경과'와 '안과' 전문의로 제한했다.다만, 다른 적응증과 달리 NMOSD에 대해선 건강보험심사평가원 사전승인 심사 대상에 해당되지 않은 것으로 나타났다. 복지부 측은 "치료 시작 후 매 6개월마다 모니터링해 투여유지 여부를 평가해야 한다"며 "최초 투약시점으로부터 매 4주마다 신경학적 기능검사 확인하고, 최초 투약시점으로부터 매 6개월마다 확장 장애 상태 척도(Extended Disability Status Scale, EDSS)를 확인해야 한다"고 덧붙였다.한편, 아스트라제네카는 지난 2020년 알렉시온을 390억 달러(약 42조원)에 인수한 뒤 2023년 1월 솔리리스와 후속 약물인 울토미리스(라불리주맙) 판권을 회수한 바 있다. 국내시장에 직접 판매하기 위해 판권을 회수한 것으로 임상현장에서 두 제품의 세대교체가 이뤄지고 있는 상황이다. 실제로 아이큐비아에 따르면, 솔리리스는 매년 매출액이 급감하면서 지난해 82억원까지 감소했다. 반면, 울토미리스는 2021년 국내시장 진입 이후 매출이 급증하며 지난해 502억원까지 급성장했다.그나마 솔리리스가 NMOSD까지 급여가 확대됨에 따라 매출 유지 여력이 생긴 것으로 평가된다. 다만, 최근 아스트라제네카가 울토미리스도 미국 FDA로부터 NMOSD 적응증을 확대했다는 점에서 국내시장에도 조만간 영향을 미칠 것으로 예상된다.

메디칼타임즈=문성호 기자지난해 10월 우여곡절 끝에 건강보험 급여로 적용된 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제 에브리스디(리스디플람, 로슈).하지만 급여 적용 후 사전심사 과정을 넘어서기에 힘겨운 모습이다. 일부 스핀라자에서 에브리스디로 치료제를 교체 투여하려 했지만 불발됐다.왼쪽부터 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제 에브리스디, 스핀라자 제품사진.5일 제약업계에 따르면, 최근 건강보험심사평가원은 주요 고가 의약품 사전승인 여부 내용을 담은 진료심사평가위원회 심의사례를 안내했다.심의 사례 내용을 살펴보면, 주요 글로벌 제약사 SMA 치료제들에 집중됐다. 바이오젠의 스핀라자주(누시네르센)와 로슈 에브리스디, 노바티스의 졸겐스마(오나셈노진 아베파르보벡) 등이다.이 가운데 스핀라자의 경우 신규 8건, 모니터링 보고 33건이 안건으로 올랐는데, 모니터링 보고는 모두 승인되고 신규 신청 안건 중에서는 절반인 4건이 받아들여졌다. 나머지 4건 중에서는 3건이 불승인되고 1건은 자료 보완 조치됐다.눈여겨볼 대목은 에브리스디다. 10월 급여로 적용된 후 6건의 신규 신청 건수가 접수됐지만 심평원 측은 모두 '불승인' 처리했다.급여 적용 당시 경쟁 치료제 대비 '시럽'이라는 복약편의성으로 인해 임상현장 활용의 기대감이 높았지만, 심평원 사전승인 과정에서 모두 기준에 부적합 판정을 받은 것이다.6건의 불승인 건을 살펴보면, 스핀라자에서 에브리스디로 교체투여 혹은 운동기능 평가에서 희비가 엇갈린 것으로 나타났다. 동시에 해당 신청건수 모두 환자가 만 19세 이상 성인 환자였다.아울러 급여 기준 상의 운동기능의 '개선(약 치료 시작 전의 운동기능평가와 비교)' 또는 '개선 후 유지(의학적 판단이 필요한 사항으로 심평원장 정하는 위원회 결정에 따름)'를 2회 연속 입증하지 못하는 경우라도, 신경발달이 지속되는 청소년기(만18세 이하)까지는 잠재적인 효과를 고려해 진료심사평가위원회에서 판단토록 했던 부분이 주요하게 작용한 것으로 나타났다.51세 여성의 불승인 사례의 경우 에브리스디 투여 중 운동 기능의 유지 또는 개선을 2회 연속 입증하지 못해 급여기준에 부합하지 않다는 이유로 불승인됐다. 26세 남성 환자 불승인 사례도 마찬가지다. 운동기능평가(HFMSE) 동영상에서 획득됐다는 운동기능이 확인되지 않는 등 운동기능의 유지 또는 개선을 2회 연속 입증하지 못해 불승인됐다. 결국 해당 환자는 스핀라자주 투여 중 운동기능의 유지 또는 개선이 확인되지 않아 스핀라자에서 에브리스디로의 급여로 교체투여가 불승인됐다.반면, 졸겐스마는 1건이 신규 신청이 승인됐다. 4개월 여야 사례로 투여대상 조건을 모두 만족하고, 제외기준에 해당하지 않아 급여로 승인됐다.한편, 임상현장에서는 시럽 형태의 에브리스디 급여 적용으로 인해 주사 투여 형태인 스핀라자와의 경쟁관계를 주목하고 있다. 졸겐스마는 투여 대상이 다르다는 점에서 직접적인 치료제 경쟁 대상은 아니라는 것이 주된 평가다.세브란스병원 박형준 교수(신경과)는 "졸겐스마는 우선 사용할 수 있는 범위가 제한적이다. 유전자 치료로 바이러스를 넣어주는 개념으로 2세 미만에만 사용할 수 있다"며 "바이러스를 넣어주려면 환자의 체중 등 여러 가지를 고려해야 한다. 졸겐스마 투여 후 스핀라자와 에브리스디는 활용할 수 없다"고 설명했다.그는 "스핀라자와 에브리스디의 차이점은 주사제와 경구제라는 점이다. 치료제 개념은 비슷하지만 스핀라자는 척수강 내에 직접 주사하는 것이며 에브리스디는 경구제"라며 "두 치료의 헤드 투 헤드 비교 연구가 없기 때문에 어떤 치료제가 우월하다고 평가하기는 힘들다. 척수강 주사는 직접 투여, 경구제의 경우 온 몸에 치료효과 퍼진다는 것은 차이점"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=문성호 기자척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제들의 급여 적용에 따른 성과평가가 본격 추진된다.대상은 바이오젠의 스핀라자(뉴시너센)와, 로슈의 에브리스디(리스디플람)다.왼쪽부터 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제 에브리스디, 스핀라자 제품사진.12일 제약업계에 따르면, 최근 건강보험심사평가원은 두 치료제에 대한 성과평가 계획을 마련해 안내했다.SMA 치료제인 스핀라자와 에브리스디는 지난 10월 각각 급여확대와 새롭게 등재되며 임상현장에서 쓰임새가 커진 품목이다. 두 치료제는 동일한 적응증으로 스핀라자는 주사제, 에브리스디는 시럽제라는 차이점이 존재한다.이 가운데 최근 고가 치료제로 노바티스 졸겐스마(오나셈노진 아베파르보벡)와 함께 치료 후 성과를 평가하는 대상품목에 포함된 상황.심평원은 이 같은 방침에 따라 성과평가 계획을 마련, 본격적인 치료 후 효과를 확인하기 위해 나선 것으로 풀이된다. 때에 따라선 심평원의 성과 평가가 두 치료제의 임상현장 평가에 있어 바로미터가 될 수 있을 전망이다.안내 내용을 보면, 자료제출 대상은 2023년 10월 1일 이후로 급여 확대와 신규 등재와 맞물린다. 스핀라자나 에브리스디을 최초 투여 받은 환자 중 만 18세 초과이면서 HFMSE 점수 5점 미만인 경우이며, 최초투여 후 1년간 환자단위 성과평가의 대상이 된다.자료제출 기한은 사전승인을 위한 자료제출 기한을 준용한다. 스핀라자는 '도입용량 투여 후 5회 투여 전, 유지용량 투여 전 4개월마다', 에브리스디는 '약제 첫 투여 후 4개월마다' 자료를 제출해야 한다.심평원은 "별도 자료제출이 없으며, 사전승인 시 제출되는 자료를 활용할 예정"이라고 설명했다.한편, 최근 스핀라자와 에브리스디를 필두로 졸겐스마까지 SMA 치료 선택지 넓어짐에 따른 의료진의 치료제 선택의 고민도 커진 모습이다.해당 치료제들 모두 초고가 치료제로 분류되는 만큼 임상현장에서의 투여 부담이 커질 수밖에 없기 때문이다.세브란스병원 박형준 교수(신경과)는 "졸겐스마는 우선 사용할 수 있는 범위가 제한적이다. 유전자 치료로 바이러스를 넣어주는 개념으로 2세 미만에만 사용할 수 있다"며 "바이러스를 넣어주려면 환자의 체중 등 여러 가지를 고려해야 한다. 졸겐스마 투여 후 스핀라자와 에브리스디는 활용할 수 없다"고 설명했다.그는 "스핀라자와 에브리스디의 차이점은 주사제와 경구제라는 점이다. 치료제 개념은 비슷하지만 스핀라자는 척수강 내에 직접 주사하는 것이며 에브리스디는 경구제"라며 "두 치료의 헤드 투 헤드 비교 연구가 없기 때문에 어떤 치료제가 우월하다고 평가하기는 힘들다. 척수강 주사는 직접 투여, 경구제의 경우 온 몸에 치료효과 퍼진다는 것은 차이점"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=이지현 기자의료계 우려가 높았던 의사면허취소법 시행이 현실로 다가왔다.복지부는 14일 국무회의에서 일명 의사면허취소법을 의결했다고 밝혔다. 오는 20일부터 의사, 간호사 등 의료인이 모든 범죄에서 '금고 이상 실형'을 받을 경우 면허가 취소된다.보건복지부는 14일 국무회의에서 이같은 내용을 담은 의료법 시행령 일부개정안을 의결했다고 밝혔다. 개정안 시행일은 오는 20일부터다.의료법 개정 전에는 의료 관련 법령 위반으로 금고형 이상의 형을 선고했을 때에 국한했지만 지난 5월, 의료법 개정으로 모든 법령 위반으로 확대됐다.앞서 의료계는 해당 의료법 개정안을 일명 '의사면허취소법'으로 칭하며 강한 우려를 표명한 바 있다.특히 직무와 무관한 범죄에서도 금고형 이상의 유죄판결시 의사면허가 취소된다는 점에 대해서 헌법에서 보장하는 기본권인 생존권 및 직업수행의 자유를 침해한다고 주장하고 있다.이와 관련 대한의사협회는 자율규제권을 강조하며 의료단체에 의사면허 관리 권한을 줄 것을 요구 중이다.또한 의료법 개정으로 면허 재교부 요건도 강화된다. 면허 취소 의료인이 면허증을 재교부 받으려면 40시간의 교육 프로그램을 이수해야한다.의료법 개정으로 성범죄·강력범죄를 저지른 의료인의 면허 재교부 요건이 강화됐다. 이는 성범죄·강력범죄 의료인으로부터 국민의 건강을 보호하고 안전한 진료환경을 구축하자는 취지다.해당 교육 프로그램은 보건복지부장관이 지정하여 고시하는 기관 또는 단체에서 실시하고, 교육에 따른 비용은 교육을 받는 사람이 부담하도록 했다.교육 프로그램을 실시한 기관장은 교육 이수증을 발급하고 그 결과를 복지부에 제출해야하며 세부사항에 대해선 복지부장관의 사전승인을 받아야 한다.보건복지부 정경실 보건의료정책관은 "면허취소 의료인에 대한 교육을 통해 의료인의 윤리의식을 제고하고 면허 재교부 후 다시 위법행위로 인해 반복적으로 면허취소가 되는 사례를 방지하고자 한다"며 "의료인에 대한 국민 신뢰를 높을 수 있을 것"이라고 전했다. 

메디칼타임즈=김승직 기자정부·지자체 관리에도 사회복지법인 부설의원의 환자유인행위 문제가 근절되지 않으면서 의료계가 직접 경찰 고발에 나서는 등 논란이 지속되고 있다.9일 서울특별시의사회는 전날 D사회복지법인과 부설의원 2곳을 환자유인행위 혐의로 서울서대문청찰서에 고발했다고 밝혔다.서울특별시의사회가 D사회복지법인과 부설의원 2곳을 환자유인행위 혐의로 서울서대문청찰서에 고발했다.D사회복지법인은 서대문구의 2곳과 강서구의 1곳 부설의원을 개설해 모든 환자에게 본인부담금을 전액 면제하는 등 환자유인행위로 의료법을 위반했다는 이유에서다.본인부담금은 시장·구청장에게 사전승인을 받은 65세 이상 환자에게만 면제 가능하다. 하지만 이들 부설의원은 20여년 동안 법인 정관에 무료경로의원 운영사업을 명시했다는 이유를 근거로 모든 환자에게 본인부담금을 전액 면제했다는 것.이는 건강보험 재정악화 및 국민건강에 대한 위해와 함께, 불공정한 행태로 인한 의료시장의 교란 및 의사에 대한 신뢰 악화 등을 야기한다는 지적이다.서울시의사회는 이를 준사무장병원이라고 규정하고 이 같은 불법 의료행위로 회원의 피해가 발생하지 않도록 대책을 강구해왔다고 강조했다.실제 서울시의사회는 이를 위해 2019년 7월, 보건복지부에 유권해석을 요청해 부설의원의 본인부담금 면제가 환자유인에 해당할 소지가 있다는 유권해석을 받았은 바 있다.이후에도 복지부·서울특별시·서울특별시의회·지자체·국민건강보험공단 등 관계 당국에 협조를 요청하기도 했다.그 결과 2022년 10월 복지부가 각 지자체에 공문을 발송해 사회복지법인 개설 의료기관의 본인부담금 면제 관리에 나서기도 했다는 설명이다. 이와 함께 법인정관에 본인부담금 면제를 표방하는 내용이 포함된 경우, 이를 개정·삭제하도록 조치했다.특히 지난 9월엔 강북구에 있는 사회복지법인 부설의원의 경우 65세 이상 환자에 대해 본인부담금 면제행위를 하지 않도록 조치가 이뤄졌다.이와 관련 서울특별시의사회 박명하 회장은 "준사무장병원 문제는 건보재정 문제도 있지만, 법인의 영리를 목적으로 무료 진료를 내세워 종국에는 최적의 치료시기를 놓치게 만든다. 이는 국민건강을 위협하는 행위"라며 "이번 고발을 통해 서울특별시 소재의 사회복지법인에 의한 준사무장병원의 불법행위가 반드시 근절될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 밝혔다.

메디칼타임즈=문성호 기자졸겐스마(오나셈노진 아베파르보벡)가 정부의 '고가의약품'으로 분류 후 매출에 큰 영향을 받고 있는 것으로 나타났다.26일 제약업계에 따르면, 보건복지부는 지난 8월부터 한국노바티스의 척수성 근위축증 질환(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제 졸겐스마를 건강보험 급여로 등재한 바 있다.국내에서 허가 논의 때부터 초고가 치료제로 주목받았던 졸겐스마는 건강보험심사평가원과 국민건강보험공단 약가협상을 거치며 1회 투여 당 약 19억 800만원의 약가가 매겨진 상황.이 과정에서 복지부는 청구금액의 일정 비율(환급률)의 금액을 제약사가 건보공단에 환급하는 조건을 달았었다.일정 금액(CAP)을 초과하는 경우 초과 금액을 환급하는 총액제한형과 함께 환자별 치료성과를 추적 관찰해 치료 실패 시 일정 비율에 해당하는 금액을 제약사가 환급하는 일명 '환자 단위 성과기반 환급형' 계약을 체결한 것. 이에 따라 졸겐스마 급여 등재 이후 초기 투여를 원하는 환자들의 사전 신청이 이어졌다.실제로 심평원에 따르면, 지난해 8월 급여 등재 이후 10월까지 3개월 동안 졸겐스마 투여가 승인된 환자는 총 9명인 것으로 집계됐다. 이외 2건은 급여기준에 충족하지 못해 불인정됐으며, 나머지 1건은 보류된 것으로 나타났다. 졸겐스마가 정부 사전 승인신청 후 성과평가에 따라 매출액 변화가 큰 모습이다.다시 말해, 3개월 동안 12건의 투여 신청 중 9건이 승인되면서 75%의 승인률을 보인 셈이다. 청구금액으로 따지면 180억원에 가까운 금액인데, 결국 사전승인 여부에 따라 제약사 매출에 큰 영향을 미친 셈이다.따라서 의약품 조사기관 아이큐비아 자료에서도 이 같은 사전 승인 신청 통과 여부가 큰 영향을 미치는 것으로 드러났다.  구체적으로 지난해 3분기 108억원의 매출을 올렸고 4분기에는 54억원의 매출을 올렸다.하지만 올해 1분기 아이큐비아 기준, 54억원의 매출을 올린 후 2분기에는 환자에게 투여한 사례가 없어 급여 등재 이후 처음으로 분기 매출 0원을 기록했다. 즉 급여 등재 초기 사전신청이 집중된 후 시간이 지나면서 대상자가 줄어드고 있는 셈이다.참고로 복지부와 건보공단, 심평원은 졸겐스마 급여 등재 과정에서 지난해 약 277억원의 재정소요를 예상하는 한편, 환급형‧총액제한형 등 성과기반 위험분담 등 계약체결로 실제 재정소요는 이보다 낮을 것으로 전망했었다. 결과적으로 아이큐비아 기준 지난해 매출액 162억원을 기록하면서 정부가 매출 예상액을 맞춘 셈이 됐다.심평원 측은 "졸겐스마주는 고가 약제로서 1회 투여(one-shot) 치료제인 만큼, 치료 효과 모니터링 및 급여 적정관리를 위해 환자단위 성과기반 위험분담제 유형을 계약조건으로 급여 등재됐다"며 "환자 단위 성과관리를 위해 약제를 투여한 요양기관은 환자에게 급여기준을 안내하고, 요양급여 신청서와 이행동의서, 투여 모니터링 보고서를 모두 제출해야 한다"고 강조했다.한편, 정부가 지난해 고가의약품 관리방안 도입 후 관리 대상이 된 약제는 대부분 SMA 치료제인 것으로 나타났다. 10월 에브리스디(리스디플람)가 등재 예정임에 따라 졸겐스마와 스핀라자(뉴시너센)까지 SMA 질환 3개 치료제 모두가 고가의약품 관리방안 대상에 포함됐다.이외 노바티스의 CAR-T 치료제 '킴리아(티사젠렉류셀)'까지 총 4개 의약품이 고가의약품 관리대상에 포함된 것으로 나타났다. 복지부 측은 "10월부터 스핀라자주의 급여기준 변경 및 에브리스디건조시럽 신규 등재에 따른 변경에 따라 고가의약품 급여 관리 기준이 변경될 예정"이라며 "관리기간이 대부분 1년인 가운데 졸겐스마의 경우 5년이 관리 기간으로 설정됐다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=박양명 기자연간 2억원에 달하는 소아 구루병 치료제 '크리스비타'가 이달부터 본격 급여 적용되면서 건강보험심사평가원도 사전심사 체제를 가동했다.자료사진. 크리스비타 주사액8일 의료계에 따르면, 심평원은 크리스비타주사액(부로수맙, 한국쿄와기린) 사전승인 등에 대한 내용을 담은 세부사항을 공고했다.크리스비타는 기존 치료제를 6개월이상 지속 투여했음에도 조절되지 않은 경우 만 1~12세 이하 소아환자에게 사용할 수 있다. 단, 성장판이 열려있으면 18세 미만까지 적용토록 했다.크리스비타 약가 상한액은 10mg 약 266만원, 20mg 약 533만원, 30mg 약 799만원 수준으로 정해졌다. 정부는 약제 급여화에 따라 첫해 급여청구액을 약 120억원으로 예상하고 있다.사전승인 제도는 고위험‧고비용이거나 대체 불가능한 행위 및 약제 항목에 대한 요양급여 적용 여부를 사전에 심의하는 제도다. 지난해 8월 졸겐스마가 사전승인 항목에 들어온 후 약 9개월만에 새로운 항목이 추가됐다.앞서 심평원은 크리스비타 심사를 위해 진료심사평가위원회 산하에 분과위원회를 구성한 바 있다. 분과위는 매월 세번째 수요일에 회의를 열고 심의한다.X염색체 연관 저인상혈증성 구루병 소아 환자에게 크리스비타주를 쓰고자 하는 의료기관은 심평원에 해당 약제를 투여하기 전 사용승인을 신청해야 한다.사전승인을 받은 의료기관은 요양급여비 청구 명세서의 명세서일련번호 단위 특정내역 구분코드 'MX999(기타내역)' 및 줄번호 단위 특정내역 구분코드 'JX999(기타내역)'란에 사전승인 여부, 심의일자, 심의결과, 투여일자를 기재해야 한다. 또 치료 시작 후 12개월 마다 유지용량 투여 전 모니터링 보고서를 작성해 심평원에 제출해야 한다.

메디칼타임즈=박양명 기자소아 구루병 치료제 '크리스비타(부로수맙, 한국쿄와기린)'가 사전승인 대상에 올랐다. 약을 쓰기 전 급여 적용 여부를 사전에 심의 받아야 한다.20일 의료계에 따르면, 건강보험심사평가원은 최근 이같은 내용을 담은 진료심사평가위원회 운영규정 일부 개정 규정안을 예고하고 22일까지 의견을 수렴한다.사전승인 제도는 고위험‧고비용이거나 대체 불가능한 행위 및 약제 항목에 대한 요양급여 적용 여부를 사전에 심의하는 제도다. 1992년 조혈모세포 이식을 시작으로 2015년까지 세 항목으로 운영되다가 현재는 9항목까지 늘어났다. 구체적으로 ▲면역관용요법 ▲솔리리스‧울토미리스주 ▲스트렌식주 ▲스핀라자주‧졸겐스마주 ▲조혈모세포이식 ▲ICD&CRT ▲심실보조장치 치료술(VAD) ▲임상연구 등이다.여기에 크리스비타가 새롭게 추가된 것. 지난해 8월 사전승인 항목에 들어온 졸겐스마 이후 약 반년만에 사전승인 항목으로 들어왔다. 심평원은 크리스비타주 분과위원회를 신설하고 3월부터 적용할 예정이다.크리스비타주 10, 20, 30mg는 FGH23 관련 저인산혈증성 구루병 및 골연화증 치료제다. 해당 질환은 유전질환으로 다리가 심하게 휘는 특징이 있으며 생후 두살 전후에 징후가 발생한다. 치료시기를 놓치면 사지기형, 성장지연, 감소된 키, 골절 위험 증가, 부갑상선 수치 상승 등 부작용에 시달릴 수 있고 심하면 걷지 못할 수도 있다.그렇다보니 크리스비타 신속 급여를 요구하는 목소리도 컸다. 약제의 신속승인을 요청하는 국민동의 청원도 5만명이 넘어 지난해 11월에는 국회 보건복지위원회에 회부되기도 했다.지난 10일 열린 약제급여평가위원회는 크리스비타의 급여 적정성을 인정했다. 크리스비타는 고가 약제에 해당하는데 월 평균 2000만~3000만원 수준으로 알려졌다. 현재 건강보험공단은 크리스비타의 신속 등재를 위한 약가협상을 진행 중이다.

메디칼타임즈=문성호 기자지난해 11월 척수성근위축증(SMA, Spinal Muscular Atropy) 치료제 스핀라자(뉴시너센)의 의료기관 사전승인이 모두 통과된 것으로 나타났다. 스핀라자 급여기준을 놓고 지난해 '논란'을 거듭했다는 점에서 주목할 만 결과다.  스핀라자 제품사진이다.3일 제약업계에 따르면, 최근 건강보험심사평가원은 이 같은 내용을 골자로 한 '12월 진료심사평가위원회 심의 결과'를 안내했다.2019년 4월 급여로 적용 중인 스핀라자는 5q 척수성 근위축증 환자이면서 5q SMN-1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단, 만 3세 이하에 SMA 관련 임상 증상과 징후 발현, 영구적 인공호흡기를 사용하고 있지 않은 경우 등 3건을 모두를 만족해야 급여 투여대상이 된다.지난해부터 이 같은 스핀라자 급여기준을 두고 SMA 치료에 따른 급여중단 기준에 대한 개선의견이 끊임없이 제기되고 있는 상황. 현재 스핀라자 급여 투여를 승인받은 의료기관은 4개월마다 유지용량 투여 전 별도의 모니터링 보고서를 작성해 심평원에 제출해야 한다. 직전 평가시점의 운동기능평가와 비교해, 운동기능의 유지 또는 개선을 2회 연속 입증해야 스핀라자 투여를 유지할 수 있다. 이와 관련해 심평원 측은 "스핀라자의 급여기준 개선 요청이 있어 추가된 임상적 유용성 관련 교과서, 가이드라인, 임상문헌, 제외국 보험급여 등 근거자료를 고려해 투여대상 및 운동기능 평가도구 등 급여기준 전반에 대해 검토 중"이라고 밝힌 바 있다.급여기준을 둘러싼 논란이 현재진행형인 상황에서 진료심사평가위는 스핀라자주 신규 1건과 모니터링 36건 등 총 37건의 안건이 상정해 모두 투여를 승인했다. 요구하는 급여기준에 부합한다는 이유에서다. 특히 심평원은 논란이 됐던 '모니터링 보고-투여 유지여부를 평가한 36건의 사전신청 건을 모두 통과시켰다. 참고로 그동안의 스핀라자 승인율은 급여 첫 해인 2019년 74%에서 2021년 65% 수준에 머물고 있다.심평원 측은 "제출된 운동 기능평가 결과 직전 평가시점과 비교해 운동기능의 유지 또는 개선이 확인되는 등 급여기준에 부합하므로 스핀라자주를 요양급여 대상으로 승인했다"고 설명했다.

메디칼타임즈=박양명 기자내년부터 조혈모세포 이식이 '일반심사'로 전환된다. 사전승인 제도의 시발점이었던 조혈모세포 이식이 30년 만에 제도 밖으로 나오게 된 것.15일 의료계에 따르면, 보건복지부는 조혈모세포 이식을 일반심사로 전환해 사전승인과 병행한다는 내용을 담은 '조혈모세포 이식의 요양급여에 관한 기준' 전부개정안을 28일까지 행정예고했다.사전승인 제도는 고위험‧고비용이거나 대체 불가능한 행위 및 약제 항목에 대한 요양급여 적용 여부를 사전에 심의하는 제도다. 조혈모세포 이식은 사전승인 제도의 시작점으로 1992년 10월부터 사전승인을 통해 급여를 인정해왔다.자료사진. 복지부는 조혈모세포 이식 일반심사와 사전심사를  병행한다는 내용의 고시를 행정예고했다.현재는 조혈모세포 이식을 비롯해 ▲면역관용요법 ▲솔리리스주 ▲스트렌식주 ▲스핀라자주 ▲ICD&CRT ▲심실 보조장치치료술 ▲임상연구 ▲울토미리스주 등 9개 항목이 사전승인 대상이다.심평원은 그동안 심사가 안정화된 항목은 사후 심사로 바꿔야 한다는 지적을 받아왔었다.조혈모세포 이식이 대표적인 항목인 셈. 실제 지난 10월 열린 국정감사에서 강기윤 국민의힘 의원은 "조혈모세포 이식처럼 오랫동안 논의된 의료 행위나 약제는 사후승인 심사로 전환해야 한다"고 주장했다.30년 전만 해도 조혈모세포 이식은 고가의 의료 행위였다. 하지만 1회 투약 비용이 20억원에 달하는 초고가 신약이 나오고 있는 현재, 조혈모 세포 이식은 상대적으로 그 액수가 미미한 수준이다.심평원에 따르면, 지난해 기준 조혈모세포이식은 3323명이 혜택을 받아 총 1276억원이 들어갔다. 한 명당 3839만원 정도의 금액이다.솔리리스는 118명에게 혜택이 돌아갔고 367억원의 비용이 들어갔다. 한 명당 3억1101만원 상당의 금액인데, 조혈모세포 이식보다 8배나 많은 액수다. 2019년 5월 사전승인 항목으로 들어온 스핀라자 승인대상자는 지난해 149명으로 연간 소요비용은 416억원이다. 환자 한 명당 2억7919억원이나 된다.심평원 관계자는 "30년 전만해도 조혈모세포 이식 비용이 워낙 높았지만 솔리리스, 스핀라자, 울토미리스 등의 항목들의 인당 평균 소요 비용이 억 단위라서 상대적으로 낮은 편"이라고 말했다.조혈모세포 이식 심사, 어떻게 바뀌나개정안을 보면, 조혈모세포 이식이 완전히 일반심사로 전환되는 것은 아니다. 사전승인제도와 일반심사를 병행하는 형태로 운영될 예정이다.심평원 사전심사부 관계자는 "앞으로 조혈모세포 이식을 먼저 하고 청구가 가능해진다는 예정"이라며 "사전승인 대상 항목 중 조혈모세포 이식 건수가 여전히 많기 때문에 진료심사평가위원회 산하에 조혈모세포 이식 분과위원회도 계속 운영하며 사전승인도 병행할 것"이라고 말했다.조혈모세포 이식 대상자 및 실시 조항조혈모세포 이식 기관의 담당 의사가 환자에게 조혈모세포 이식이 진료상 필요하다고 판단하면 별도의 사전승인 절차를 거치지 않고 조혈모세포이식을 실시, 급여를 청구할 수 있다.조혈모세포 이식 실시기관 승인을 받은 의료기관에서 이식과 직접 관련된 진료 기간(조혈모세포 주입 전 1주부터 주입 후 2주)에 발생한 요양급여비를 청구하면 된다.다만 조혈모세포 이식 급여 기준에서 정하지 않은 질병이거나 조직형의 경우, 요양급여 대상여부를 실시기관 담당 의사가 판단하기 어려울 때는 요양급여 대상이 되는지 사전승인을 심평원에 신청할 수 있다.조혈모세포이식 실시기관에는 합병증이 발생된 경우 진료를 담당할 수 있는 과별 전문의가 상근해야 하는데, 감염내과 또는 소아청소년 감염 전문의도 포함시켰다.해당 고시는 내년 1월을 기준으로 3년이 되는 시점마다 법령이나 현실 여건 변화 등을 검토해 고시의 폐지, 개정 등의 조치를 하도록 했다.심평원 관계자는 "고가약이 계속 급여권으로 들어오면서 사전승인 항목도 늘고 있다 보니 제도의 효율화를 고민해야 하는 상황이 왔다"라며 "조혈모세포 이식이 가장 오래되기도 했고 30년을 운영하며 안정화가 됐기 때문에 일반심사로 전환해도 무리가 없겠다는 판단을 하게 됐다"라고 설명했다.이어 "올해 관련 학회 등 의료계를 비롯해 복지부와도 협의 과정을 거쳐 행정예고안이 나온 것"이라고 덧붙였다.

메디칼타임즈=문성호 기자졸겐스마(오나셈노진 아베파르보벡)가 건강보험 급여권에 들어와 임상 현장에서 투여된 지 3개월이 지난 가운데 보험당국이 이에 대한 효과 모니터링에 나서 결과에 관심이 모아지고 있다.투여가 가능한 일부 상급종합병원과 종합병원을 대상으로 치료제 투여 성과 관리에 돌입한 것으로 올해 말까지 졸겐스마 투여 사례 증가 여부가 다시금 주목받고 있다. 한국노바티스 SMA 치료제 졸겐스마 제품사진.5일 제약업계와 의료계에 따르면, 최근 건강보험심사평가원은 '졸겐스마 성과관리 운영계획안'을 마련하고 투여 의료기관에 자료 제출을 요청한 것으로 나타났다.앞서 보건복지부는 지난 8월부터 한국노바티스의 척수성 근위축증 질환(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제 졸겐스마를 건강보험 급여로 등재한 바 있다. 국내에서 허가 논의때부터 초고가 치료제로 주목받았던 졸겐스마는 심평원과 건보공단 약가협상을 거치며 1회 투여 당 19억 8000만원의 약가가 매겨진 상황. 이 과정에서 복지부는 청구금액의 일정 비율(환급률)의 금액을 제약사가 건보공단에 환급하는 조건을 달았었다.일정 금액(CAP)을 초과하는 경우 초과 금액을 환급하는 총액제한형과 함께 환자별 치료성과를 추적 관찰해 치료 실패 시 일정 비율에 해당하는 금액을 제약사가 환급하는 일명 '환자 단위 성과기반 환급형' 계약을 체결한 것.심평원에 따르면, 8월 급여 등재 이후 10월까지 3개월 동안 졸겐스마 투여가 승인된 환자는 총 9명인 것으로 집계됐다. 이외 2건은 급여기준에 충족하지 못해 불인정됐으며, 나머지 1건은 보류된 것으로 나타났다.다시 말해, 3개월 동안 12건의 투여 신청 중 9건이 승인되면서 75%의 승인률을 보인 셈이다. 청구금액으로 따지면 180억원에 가까운 금액이다.참고로 복지부와 건보공단, 심평원은 졸겐스마 급여 등재 과정에서 올해 1차 연도 약 277억원의 재정소요를 예상하는 한편, 환급형‧총액제한형 등 성과기반 위험분담 등 계약체결로 실제 재정소요는 이보다 낮으리라 전망했었다. 이 같은 전망 속에서 심평원은 임상현장에서 본격적인 투여가 이뤄지자 예고했던 환자별 치료성과 추적 관찰에 본격 돌입한 것이다.이미 심평원은 사전승인으로 이뤄지는 졸겐스마의 투여 승인 여부를 평가하기 위해 기존 스핀라자주 분과위원회를 스핀라자주·졸겐스마주 분과위원회로 명칭 변경하는 등 조직 구성도 마친 바 있다.구체적으로 투여가 이뤄지는 상급종합병원 및 종합병원에 '요양급여 신청서, 장기 추적조사 이행동의서, 투여 모니터링 보고서' 제출을 요청한 것.이를 통해 졸겐스마 투여 환자의 추적 조사를 진행하고 실제 치료효과를 살펴보겠다는 뜻이다.이에 따라 자료제출을 요구받은 의료기관에서는 투약 후 6개월 단위로 모니터링 보고서를 5년간 제출하며, 각 차수별 평가기간에 맞춰 투약 반응 및 효과를 평가해 제출해야 한다.또한 첨부자료로 제출해야 하는 운동기능의 경우 CHOP-INTEND(Children’s Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorder)를 사용해 총점으로 평가해 제출해야 한다. 다만, 환자의 상태‧연령 등을 고려해 HFMSE(Hammersmith Functional Motor Scale Expanded)로 전환이 필요한 경우 전환시점 이후로는 두 가지 운동기능평가결과를 모두 제출토록 했다.심평원 측은 "졸겐스마주는 고가 약제로서 1회 투여(one-shot) 치료제인 만큼, 치료 효과 모니터링 및 급여 적정관리를 위해 환자단위 성과기반 위험분담제 유형을 계약조건으로 급여 등재됐다"며 "환자 단위 성과관리를 위해 약제를 투여한 요양기관은 환자에게 급여기준을 안내하고, 요양급여 신청서와 이행동의서, 투여 모니터링 보고서를 모두 제출해야 한다"고 강조했다.

메디칼타임즈=김승직 기자대한신경과의사회가 치매환자 가족에 대한 상담료 마련을 촉구했다. 치매 환자는 보호자를 통해 대리처방 받는 경우가 대부분이어서 이들을 한 환자군으로 봐야 한다는 취지다.16일 대한신경과의사회는 추계학술대회 기자간담회를 개최하고 치매환자 진료에서 보호자 관리 중요성을 강조했다. 치매환자는 행동장애가 있고 거동이 불편한 경우가 많아 보호자가 의료기관을 방문하는 경우가 대부분이다. 하지만 보호자 상담 수가가 없어 적정치료가 어렵다는 지적이다.대한신경과의사회 추계학술대회 기자간담회 현장신경과의사회는 치매환자 증가세로 치매안심센터만으론 관리가 더욱 어려워질 것으로 전망했다. 국내 치매 환자는 올해 기준 90만 명으로 오는 2030년 200만 명 규모로 늘어날 것으로 예상된다. 현재도 치매안심센터 운영에 어려움이 있는 상황이어서 추후 환자 증가세를 감당하기 힘들 것이라는 진단이다.이와 관련 신경과의사회 이상원 부회장은 "치매환자는 잠드는 시간이나 일어나는 시간, 행동 양상이 제각각이다. 환자가 원하는 시간에 약을 투여할 수 없다는 뜻"이라며 "특히 치매환자 약 투여를 보호자가 하는 것으로 고려하면 이들과 상담하는 것이 맞다"고 설명했다.이어 "치매환자는 행동조절이 어렵고 거동이 불편해 보호자가 방문하는 경우가 대부분인데 50%의 대리처방료로 상담을 진행하는 실정"이라며 "치매안심센터에선 처방도 안 되는 상황인데, 환자를 챙기는 것이 맞는지 보호자를 관리하는 것이 맞는지 생각할 필요가 있다"고 강조했다.상담료 마련에 많은 비용이 필요하지 않다고도 강조했다. 지난해 치매 관련 사전승인 받은 산정특례 외래진료 건수는 20만 건으로 규모가 큐지 않다는 분석이다. 해당 진료에 보호자 상담료를 적용하기만 해도 저비용으로 관련 서비스 질을 높일 수 있다는 것.이와 관련 신경과의사회 이상범 공보부회장은 "보호자는 치매 환자를 돌보는 것에 모든 것을 쏟아 붓는다. 지금에 와선 장기요양보험 및 방문요양 등 돌봄 주체가 많이 개입하기는 했지만, 정작 환자들은 어떤 서비스를 어떻게 이용해야 하고 무엇이 필요한지 모른다"며 "이런 내용을 가장 확실히 안내해줄 수 있는 것은 의사다. 또 적절한 안내를 위해 필요한 것은 수가로 신경과 의사들에게 보험적으로 가장 절실하다"고 강조했다.보호자와의 상담으로 치매 환자 관리 효율을 높인다면 오히려 사회적인 비용이 감소할 수 있다고도 전했다. 치매 환자에게서 가장 많은 비용이 발생하는 것은 합병증 등으로 인한 입원 치료라는 이유에서다.관련 질환은 영양부족, 욕창, 폐렴, 요로감염 등 관리부실에서 기인하는 경우가 많아 보호자와의 상담으로 이를 조기에 막을 수 있다는 진단이다. 또 보호자가 번아웃을 호소하거나 우울증이 생기는 경우도 있는데 상담을 통해 이를 방지할 수 있다고 설명했다.이와 관련 신경과의사회 신준현 정책부회장은 "환자에게서 보호자로 패러다임이 바뀌는 사안이기 때문에 수가가 어떻게 정해질지 모르겠다. 다만 보호자와의 상담은 적절한 치료를 보장받기 위해 꼭 필요하고 더 많은 시간이 걸린다는 점을 고려해야 한다"며 "실제 상담으로 자극을 받는 보호자들은 환자 관리를 더 잘하는 경향이 있는데 이를 통해 치매 환자에 대한 전체 비용이 낮아지는 효과가 있을 것"이라고 설명했다.마지막으로 신경과의사회 윤웅용 회장은 "정부 입장에서 단기적으로 비용이 부담되긴 하겠지만 장기적인 관점으로 생각해줬으면 한다. 이를 통해 서비스 질 제고와 사회적 비용 절약을 꾀할 수 있다"며 "현재 치매안심주치의 제도가 논의되고 있는데 그렇다면 더욱 상담료가 필요하다. 치매환자안심센터가 지역 자원을 통제하는 등 현장 의사들과 연계한다면 더욱 효율적인 사업이 될 것"이라고 강조했다.한편, 이날 개최된 신경과의사회 추계학술대회는 두통, 어지럼증 등 주요 신경과질환에 대한 검사·치료법 및 준비과정 등 전반적인 내용에 대한 교육·토론이 이뤄졌다. 또 회원뿐만 아니라 직원에 대한 교육도 함께 진행됐다.홈페이지 리뉴얼 작업이 막바지인 상황도 전했다. 특히 모바일 호환성에 집중했다는 설명이다. 이를 통해 회원의 의사회 접근성을 높이고 자료실을 통해 학술·보험적 정보를 제공하는 동시에 자유게시판으로 소통을 활성화한다는 방침이다.

메디칼타임즈=박양명 기자보건복지부가 이전 정부의 보장성 강화 정책, 일명 문재인 케어 추진을 위해 한시적으로 만든 전담조직 존폐에 따라 산하기관 내에 설치된 관련 부서도 재편 기로에 놓였다.그 과정에서 이전 정부에서 새롭게 등장한 개념인 '예비급여'라는 단어는 없어질 것이라는 전망도 나왔다.복지부는 지난 2018년 문재인 케어 추진을 위한 전담조직으로 의료보장심의관을 신설하고 산하에 예비급여과와 의료보장관리과를 뒀다. 이들 조직은 한시적으로 설치된 만큼 복지부는 올해 말까지 해당 조직의 방향성을 결정해야 한다. 선택지는 폐지, 연장, 개편 등 총 세 가지.복지부 의료보장심의관 존폐 움직임은 심평원에도 일정부분 영향을 미친다.이에 따라 복지부 업무를 주로 위탁 수행하는 건강보험심사평가원도 덩달아 관련된 업무 조정에 대한 고민을 해야 하는 상황에 놓였다. 심평원은 복지부 업무 지원을 위해 급여전략실을 신설하고 국정 과제를 수행해 왔다.심평원 급여전략실은 급여관리부, 예비급여부, 예비급여평가부, 비급여관리부, 비급여정보부 등 5개 부서로 이뤄져 있다. 심평원 홈페이지에 소개된 주요 업무 내용을 보면 MRI·초음파 급여화 추진 및 정책지원, MRI·초음파 급여화 관련 각종 위원회 및 회의체 구성 운영에 관한 사항, 예비급여 제도 운영 및 개선, 예비급여 항목 재평가 등이다.심평원 관계자는 "정권마다, 또는 해마다 조직개편은 늘 있어왔던 부분"이라며 "복지부의 의료보장심의관 개편 결과에 따라 급여전략실 기능도 재편될 것 같다"고 말했다.반면, 건강보험공단은 지난 정부의 보장성 강화 과정에서 급여 관련 조직이 대거 신설됐지만 복지부 조직개편의 영향은 크게 받지 않을 것으로 보인다. 정권 교체 직전인 올해 초 '업무' 중심의 조직 개편을 단행해 비급여관리실과 보건의료자원실을 신설하며 급여 관련 업무가 대폭 확대됐지만 조직 재편을 고민해야 하는 상황에 놓인 것은 아니다.예비급여 단어는 역사속으로? "굳이 쓸 이유 없다"복지부의 한시적 조직 개편이 이뤄진다면 지난 정부에서 새롭게 등장한 '예비급여'라는 단어는 사라질 수 있다는 관측이 나왔다.예비급여는 급여와 비급여의 중간단계에 있는 개념으로 본인부담률을 차등화해 비급여를 급여로 전환한다는 개념이다. 이는 박근혜 정부에서 만든 '선별급여'와 같은 의미로 질환 구분 없이 본인부담률 유형이 비교적 다양하다는 게 차이점이다.선별급여 관련한 법 조항법에도 '선별급여'라는 단어로 명시돼 있는 만큼 같은 개념인 예비급여라는 말은 더 이상 쓸 필요가 없다는 게 중론.실제 건강보험법 제41조의4에는 '선별급여'에 대한 정의가 있다. 급여를 결정할 때 경제성이나 치료효과성 등이 불확실해 검증을 위해 추가적인 근거가 필요하거나, 경제성이 낮아도 건강보험 가입자와 피부양자의 건강 회복에 잠재적 이득이 있을 때 선별급여를 지정할 수 있도록 하고 있다.이에 따라 지난해에는 선별급여 재평가 등을 전담하기 위한 적합성평가위원회가 새롭게 만들어지기도 했다. 1기 적합성평가위원회 임기는 2년으로 내년 6월까지며 경피적 대동맥판막치환술(TAVI) 실시기관 사전승인 등을 담당하고 있다.한 의사단체 보험이사는 "선별급여가 우리나라에 자리를 잡은 제도라고 본다"라며 "법에서도 선별급여라고 하고 있는 만큼 예비급여 대신 선별급여라는 단어가 계속 남아있을 것이다. 다만, 적합성평가위원회의 위상과 기능은 이번 정부에서 비교적 줄어들 여지가 있다"고 추측했다.

메디칼타임즈=황병우 기자졸겐스마(성분명, 오나셈노진 아베파르보벡)가 8월부터 급여권에 들어선 가운데 기존 치료제인 스핀라자(성분명 뉴시너센)와의 교체투여시 최소 4주의 간격이 필요해 보인다.또 졸겐스마 요양급여 적용 여부와 상관없이 무상공급을 포함한 졸겐스마 투여 후 타 치료제로의 교체투여 급여 적용은 인정되지 않는다.졸겐스마 제품사진건강보험심사평가원(이하 심평원)은 지난 6일 졸겐스마 급여 기준 관련 질의응답 고시를 통해 졸겐스마 교체투여에 대한 내용을 안내했다.졸겐스마는 지난 20일 건강보험정책심의위원회(이하 건정심) 부의안건 논의를 통해 19.8억원의 비용으로 급여적용이 확정됐다. 건강보험 적용 시 환자 부담은 1회 최대 598만원(본인부담 10% 적용) 수준으로 낮아진다.다만, 복지부는 졸겐스마 급여화 과정에서 스핀라자를 투여 중인 환자의 교체투여를 특정 조건을 걸어 한시적으로 열어놓았다.이에 따라 대상 환자는 1차년도에 스핀라자 사전승인 공개 심의사례에서 2020년 SMA 1형 신규 환자 7명과 스핀라자에서 교체투여 환자 7명을 포함해 14명이고, 2차년도는 SMA 1형 신규 환자 7명이다.구체적으로 투여대상은 ▲5q SMN1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단 및 제 1형 척수성 근위축증의 임상적 진단을 받은 환아 ▲스핀라자 투여를 생후 12개월 이전에 시작해 지속 투여하고 있는 환아 ▲투여시점 기준 연령이 생후 24개월 이하 이고, 체중이 13.5kg 미만인 경우 등이다.이에 대해 심평원은 "스핀라자에서 졸겐스마로 교체투여시 간수치 상승 등 추가적인 위험이 있을 수 있다"며 "적어도 4주 이상적으로는 4개월의 투여 간격을 가지는 것이 권장된다"고 말했다.또 심평원은 "졸겐스마 투여 후 타 치료제 투여의 안전성 및 유효성이 입증되지 않았다"며 "졸겐스마 요양급여 적용 여부와 상관없이 졸겐스마 투여무상공급 포함 후 타 치료제로의 교체투여는 급여 적용을 인정하지 않는다"고 설명했다.현재 교체투여의 경우 ▲영구적 인공호흡기 사용이 필요하거나 기관절개술(tracheostomy)을 받은 경우 ▲심각한 근육 쇠약, 완전한 사지마비 등 중증으로 질병이 진행한 경우 ▲항-AAV9 항체 역가가 1:50 초과인 경우 ▲급성 또는 만성의 조절되지 않는 활성 감염을 동반한 경우 등 제외기준에 해당하면 교체투여가 인정되지 않는다.이에 대해 심평원은 "비침습적 인공호흡기를 포함해 하루 16시간 이상, 연속 14일 이상 인공호흡기를 사용한 경우 영구적 호흡기 사용 상태로 판단한다"며 "항-AAV9 항체 역가 검사 결과가 1:100으로의 방향(1:100, 1:200, 1:400인 경우)을 의미한다"고 밝혔다.이밖에 급여기준과 경과구정의 연령은 생후나이 조건을 달력 기준으로 판단하며, 졸겐스마 투여를 위해서는 장기 추적조사 이행 동의서를 의무적으로 제출해야 된다.복지부는 "한시적으로 2022년 12월 1일까지 요양급여 인정여부에 대해 사전신청이 승인되는 환자에 한해 급여 인정이 가능하다"며 "다만, 교체투여 환아가 투여대상을 만족하더라도 평가방법 등 이외의 사항은 동 약제의 급여기준을 동일하게 적용한다"고 설명했다. 

메디칼타임즈=황병우 기자킴리아(성분명 티사젠렉류셀)와 졸겐스마(오나셈노진아베파르보벡)같은 회당 투여비가 이른바 '억' 단위를 호가하는 초고가 치료제가 연달아 급여권에 진입하면서 합리적인 급여관리 방안 고민도 덩달아 커지고 있다.정부도 후속 초고가 치료제가 급여 진입을 노리는 만큼 향후 관리를 위한 제도정비에 힘쓰고 있는 모습.국민의힘 이종성 의원과 더불어민주당 최혜영 의원은 29일 국회의원회관에서 '초고가 의약품 환자 접근성 개선 및 합리적인 급여관리 방안 간담회'를 공동개최했다.국민의힘 이종성 의원과 더불어민주당 최혜영 의원은 29일 국회의원회관에서 '초고가 의약품 환자 접근성 개선 및 합리적인 급여관리 방안 간담회'를 공동 개최했다.이번 간담회에서는 ▲신속 등재 등을 통한 고가 중증질환 치료제 환자 접근성 제고 ▲고가 약 사후관리를 위한 자료수집체계 구축 등 치료 효과 및 안전성 모니터링 강화 ▲급여관리 강화를 통한 건강보험 지속가능성 확보 등이  논의됐다.이날 발표를 맡은 보건복지부 보험약제과 오창현 과장은 초고가 치료제 급여관리를 위한 정부의 계획을 설명했다.급여 관리방안은 앞서 지난 20일 복지부가 발표한대로 크게 3가지로 ▲환자 접근성 향상 ▲치료효과 및 안전성 모니터링 강화 ▲급여관리 강화로 건강보험 지속성 확보 등이다.먼저 생존을 위협하는 질환임에도 적절한 치료법이 없는 등 진료상 특수성이 인정되는 약제에 대해서는 식약처 허가 신청과 동시에 심평원 약제급여 평가 및 건보공단 사전 약가 협상을 병행해 추진한다.또한 정부는 고가 의약품 사후관리를 위한 환자별 투약 및 효과 자료를 수집하는 체계를 구축한다. 치료효과 및 안전성 모니터링을 강화하는 취지.즉, 고가약 급여화 이후 효율적인 재정 운영을 위해 투약 중단 기준을 마련하고 국내외 임상적 근거자료를 검토해 주기적으로 중단 기준을 개선한다는 계획이다.마지막으로 정부는 고가약 사전승인제도를 구축한다. 최근 고가 신약, 신의료기술 개발, 등재로 사전승인에 대한 요구가 높아지고 있지만 건보재정은 한계가 존재하지만 명확한 기준이 없어 표준절차를 마련하겠다는 것이다.오창현 과장은 "고가 의약품 접근성 향상과 건강보험 지속 가능성 확보를 위해 2022년 단기 계획과 2023년부터 중장기 계획으로 구성됐다"며 "법‧제도적 기반 구축과 국가 차원이 레지스트리 구축과 운영을 구상 중에 있다"고 밝혔다.이어 오 과장은 "각 과제별 세부 추진방안을 마련해 시행하고 필요시 건정심 보고 및 제2차 건강보험종합계획에 반영할 계획"이라며 "고가 중증질환 치료제 급여화 기준 설정을 위한 논의 시작도 검토할 예정이다"고 말했다.고가약 급여 적용 사례가 증가하면서 관리 방안 필요성이 거듭 제기, 복지부는 고가약 급여 관리 강화 방안을 제시했다.'희귀질환'대상 초고가 치료제…'선 치료‧후 평가' 가능할까이날 간담회에 참석한 환자단체는 초고가약의 접근성 확대를 위해 정부에 평가방법 변경과 환자 단위 성과기반 위험분담제 등 일명 '선 치료, 후평가, 후지급'으로 대표되는 제도를 건의했다.대부분 초고가 치료제가 소수의 희귀질환을 대상으로 하고 있는 만큼 이에 대한 보다 세밀하고 정밀한 접근이 필요하다는 의미.대표적으로는 ▲생존위협 외 삶의 질 관련 희귀질환 방안 ▲희귀의약품‧희귀질환치료제 통합 운영 ▲대체재 없는 신약 저소득층 환자 무상공급 ▲치료제가 있는 희귀질환의 선별검사 제도 ▲초고가 신약 비급여 치료 환자 약제비 분납 등을 제안했다.오창현 과장이에 대해 정부관계자는 제도 확충의 필요성에 대해 공감하면서도 급여에 대한 안정장치 등의 논의가 필요하다고 언급했다.건강보험심사평가원 유미영 약제관리실장은 "급여평가와 협상 병행은 지금까지 시행되기 쉽지 않았단 부분으로 향후 평가를 하면서 사전협상까지 진행될 수 있도록 내부규정을 검토 중"이라며 "하반기에 시행될 수 있을 것으로 보고 여러 협조가 이뤄진다면 합리적인 접근이 가능할 것"이라고 말했다.이어 그는 "삶의 질과 관련된 부분은 특정한 희귀질환이나 소아의 경우 삶의 질 개선 의미가 크기 때문에 이런 약제에 대해서는 신속 등재 검토를 수행하겠다"고 밝혔다.하지만 일부 안건의 경우 제도적 한계를 이유로 입법적인 고민도 필요하다는 게 정부의 입장이다.오 과장은 "희귀의약품과 희귀질환치료제의 통합은 담당하는 부서나 취지가 달라 통합해서 운영하는 것은 쉽지 않아 보인다"며 "초고가 신약의 비급여 치료 약제비의 경우 입법적 장치에 대한 여러 논의가 필요할 것으로 생각한다"고 덧붙였다.한편, 초고가 의약품의 급여관리 방안과 관리와 관련해 만성질환 등 기존 치료제의 적절한 관리의 중요성도 강조되고 있다.이에 대해 오 과장은 "만성질환의 경우 약가 비중이 24%정도를 차지하고 있고 제네릭 비용이 해외보다 비싸다는 의견이 있다"며 "해외 약가와 비교하는 재평가를 실시하고 있고 사용량 약가연동 등을 통해 지속적인 관리를 해나가겠다"고 말했다.